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«Zolgensma»

Kann das teuerste Medikament der Welt Baby Lea aus Sax wirklich retten?

Christoph Thurnherr, 21. April 2020, 13:08 Uhr
Die Familie Bossi aus Sax versucht, per Crowdfunding das Geld für ihre kranke Tochter zusammenzubringen. Das Medikament Zolgensma kostet über zwei Millionen Franken und ist das teuerste der Welt. Gesund machen kann es Lea aber nicht.

«Ich bin Lea und am besten kann ich meinen kleinen Finger bewegen», so lautet der Einleitungssatz auf der Crowdfunding-Seite für Lea Bossi. Sie leidet unter spinaler Muskelatrophie (SMA). Lea fehlt ein Gen, weswegen ihre Muskeln verkümmern (FM1Today berichtete).

Hoffnung setzt Familie Bossi in das Medikament Zolgensma, mit welchem der kleinen Lea das fehlende Gen zugeführt werden könnte. Nur: Geheilt werden kann Lea auch durch Zolgensma, das teuerste Medikament der Welt, nicht.

«Es gibt einen riesigen Hype um das Medikament Zolgensma», sagt Nicole Gusset, Präsidentin des Schweizer Patientenorganisation SMA Schweiz. Teilweise werde der Eindruck erweckt, mit dem Medikament könnten Kinder gesund werden. «Zolgensma ist keine Heilung. Es gibt zwar Einzelfälle, die sich motorisch fast normal entwickeln, das ist aber nur mit einer frühen Behandlung möglich», sagt Gusset.

Für eine möglichst frühe Diagnose ist ein Neugeborenscreening nötig. Das wird in der Schweiz flächendeckend durchgeführt, allerdings wird noch nicht speziell auf SMA getestet.

Sobald Symptome von SMA festgestellt werden, ist mit Einschränkungen bei der motorischen Entwicklung zu rechnen. Hier entstehe nun eine Erwartungshaltung, die oft nicht zu erfüllen sei.

Novartis verlost Zolgensma-Behandlungen

Ein anderes Spiel mit der Hoffnung betreibt der Schweizer Pharmariese Novartis. Jeden Monat werden mehrere Behandlungen mit dem teuren Medikament an Patienten ausserhalb der USA, wo das Medikament bereits zugelassen ist, verlost. 

Die Zolgensma-Lotterie von Novartis ist umstritten. Der Pharmafirma wird vorgeworfen, damit eine effekthascherische Marketingstrategie zu betreiben. Novartis winkt allerdings ab.

«Da wir im Moment noch beschränkte Produktionskapazitäten haben – Zolgensma ist zur Zeit nur in den USA zugelassen – hat Avexis zusammen mit einem unabhängigen Ethik-Beirat ein randomisiertes Härtefallprogamm entwickelt, um weltweit Patienten gleichberechtigt zu behandeln», schreibt Novartis auf Anfrage von FM1Today.

Das Programm basiere auf Prinzipien der Fairness. Kein Kind oder Land werde gegenüber einem anderen begünstigt. «Wir glauben, dass dieses Vorgehen fair ist, auch wenn es vielleicht nicht das perfekte System ist», schreibt Novartis. Ihnen sei bewusst, dass ihr globales Härtefallprogramm momentan nicht für alle Familien eine zufriedenstellende Lösung bieten könne.

Zolgensma ist nicht unbedingt besser

«Zolgensma ist mit Sicherheit ein tolles Medikament. Die Gentherapie ist äusserst innovativ», sagt Nicole Gusset. Doch es sei nicht bewiesen, dass Zolgensma besser wirkt als andere Medikamente – etwa Spinraza, das Baby Lea bereits erhält. «Die Resultate sind bis jetzt sehr ähnlich», sagt Gusset.

Allerdings hat die teure Behandlung mit Zolgensma einen klaren Vorteil: Sie muss nur ein einziges Mal durchgeführt werden, wohingegen Spinraza alle vier Monate unter Narkose ins Rückenmark injiziert werden muss. Zu Beginn der Behandlung sogar noch häufiger.

Schonende Behandlung

Eine einmalige Behandlung dürfte zweifellos sanfter sein, als sich alle paar Monate der Tortur einer Rückenmarksinjektion zu unterziehen. Aber auch Spinraza ist alles andere als günstig. Eine Behandlung kostet rund 100'000 Franken. Unter Umständen könnte Zolgensma deswegen sogar günstiger sein.

Der Knackpunkt: Spinraza ist in der Schweiz zugelassen und wird von den Sozialversicherungen bezahlt. Da SMA zu den Geburtsgebrechen gehört, ist bis zum 20. Lebensjahr die IV zuständig, danach müsste die Krankenkasse übernehmen.

Dies tut sie allerdings auch nicht in jedem Fall. Besonders Erwachsene bekommen den Zugang zur Behandlung nicht immer. „Das ist eine riesige Herausforderung für die Betroffenen und für uns als Organisation“, sagt Gusset.

Die Erwartungshaltung ändert sich

Ob nun Spinraza, Zolgensma oder Risdiplam von Roche – keines dieser Medikamente kann Lea Bossi ein Leben ohne Einschränkungen ermöglichen. Die teuren Medikamente sorgen aber für mehr Lebensqualität – und Zeit. «Das ist auch immer eine Frage der Perspektive», sagt Nicole Gusset. «Im ersten Schockmoment wünschen sich Eltern nur, dass ihr Kind wieder gesund wird. Mit der Zeit wird der Wert von kleineren Fortschritten aber klar und wichtig.»

Die Krankheit SMA wirkt sich nur auf die motorische Entwicklung aus. Kognitive Einschränkungen gibt es nicht. Laut Nicole Gusset gibt es unter SMA-Betroffenen zum Beispiel viele mit einem Studium.

Eine Umfrage bei Betroffenen habe gezeigt, dass 97 Prozent zufrieden sind, wenn das Fortschreiten der Krankheit nur schon aufgehalten werden kann. Die Medikamente geben den Betroffenen Sicherheit. Sie wachen nicht eines Morgens auf und stellen fest, dass sie nicht mehr in der Lage sind, bestimmte Dinge zu tun.

Eine falsche Erwartungshaltung ist bei Familie Bossi nicht vorhanden. «Es gibt keine genauen Studien zur Lebenserwartung mit der Therapie", sagen die Eltern gegenüber FM1Today. Lea werde auch bei Zustandekommen der Behandlung mit grosser Wahrscheinlichkeit im Rollstuhl sitzen. Wenn sie Glück hat, kann sie ihre Arme und den Kopf bewegen.

Das bedeutet allerdings enorm viel, denn so könnte Lea ein selbstbestimmtes Leben führen.

Quelle: FM1Today
veröffentlicht: 15. April 2020 06:05
aktualisiert: 21. April 2020 13:08